Drei Patienten erhielten eine innovative Behandlung zur Wiederherstellung von Sehzellen. In einer Präsentation auf der Jahrestagung der American Academy of Ophthalmology berichteten Forscher von Life Biosciences, dass diese Behandlung sicher zu sein scheint und zwei der Empfänger erste Anzeichen einer Verbesserung des Sehens gezeigt haben.
Neuartige Strategie zur Zellwiederherstellung
Diese Studie ist eine der ersten, die von der US-amerikanischen Food and Drug Administration genehmigt wurde und verwendet eine neuartige Strategie zur Umprogrammierung von Zellen, um ihre normale Funktion wiederherzustellen. Die Forscher verwendeten eine modifizierte Version der Umprogrammierungsstrategie, die 2012 den Nobelpreis erhielt, weil sie reife Zellen in einen embryonalen Zustand zurückversetzen kann. In dieser Forschung verwendete der japanische Wissenschaftler Shinya Yamanaka vier Gene, um die Zellalterung zu stimulieren.
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Therapieversuch bei Patienten mit Glaukom
In der laufenden Phase-1-Studie verwendeten Wissenschaftler drei von vier Faktoren, um die modifizierte Umprogrammierung von retinalen Ganglienzellen bei Patienten mit einer Form von Glaukom durchzuführen. Sie brachten diese Zellen in einen Zustand zurück, bevor sie ihre normale Funktion verloren. Retinale Ganglienzellen haben lange Verbindungen, die sie von der Netzhaut des Auges zum Sehnerv verbinden, der visuelle Signale an das Gehirn überträgt. Bei einigen Menschen werden im Laufe der Zeit Flüssigkeiten im Auge nicht richtig abgeleitet, und der Druck auf diese Zellen führt zum Verlust ihrer empfindlichen Verbindungen zum Sehnerv.
Um die Funktion dieser Zellen wiederherzustellen, injizierten die Wissenschaftler in dieser Studie spezielle entworfene Proteine in den Glaskörper, die gelartige Flüssigkeit am hinteren Ende des Auges in der Nähe der Netzhaut. Dieser Ort ist geeignet für solche Behandlungen, da er vor den Immunabwehrmechanismen des Körpers geschützt ist, die möglicherweise die neu produzierten Proteine angreifen könnten. Dann führten diese Proteine ihre Arbeit zur Umprogrammierung der beschädigten und gealterten Zellen aus, damit sie wieder eine Funktion finden.
Diese experimentelle Behandlung basiert auf der Arbeit von David Sinclair, Professor für Genetik an der Harvard Medical School und Mitbegründer von Life Biosciences. Er glaubt, dass alternde Zellen ihre Fähigkeit zur normalen Funktion verlieren, weil sie verwirrende Anweisungen sammeln, die klären müssen, welche Gene aktiviert oder deaktiviert werden sollen. Sinclair ist der Meinung, dass die Wiederherstellung der richtigen epigenetischen Informationen und die Beseitigung von „Rauschen“ in der Epigenetik zur Behandlung altersbedingter Krankheiten beitragen kann.
Das Hauptziel dieser Studie ist es, die Sicherheit der Behandlung zu demonstrieren, aber auch zwei der drei Teilnehmer haben erste Anzeichen einer Verbesserung des Sehens gezeigt.
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